Οι ερευνητές δοκίμασαν μια διαφορετική ιδέα για την οστεοπόρωση: αντί να προσπαθήσουν μόνο να επιβραδύνουν την απώλεια οστού, τροποποίησαν κύτταρα του ίδιου του ασθενούς ώστε να φτάνουν πιο αποτελεσματικά στον σκελετό. Τα πρώτα ανθρώπινα αποτελέσματα είναι ενθαρρυντικά, αλλά προέρχονται από μια πολύ μικρή μελέτη και δεν αποτελούν ακόμη αποδεδειγμένη θεραπεία.
Πώς σχεδιάστηκε η κυτταρική θεραπεία
Η ομάδα του Robert Sackstein και συνεργάτες της χρησιμοποίησαν μεσεγχυματικά στρωματικά κύτταρα (MSCs), κύτταρα με αναγεννητικές ιδιότητες που απομονώθηκαν από τον μυελό των οστών των ίδιων των συμμετεχουσών. Στη συνέχεια πρόσθεσαν στην επιφάνειά τους φουκόζη, ένα σάκχαρο που βοηθά τα κύτταρα να επιβραδύνουν την κίνησή τους στα τοιχώματα των αγγείων και να περάσουν στον μυελό των οστών.
Το πρόβλημα που προσπαθεί να λύσει η προσέγγιση είναι πρακτικό: όταν τα MSCs εγχέονται στην κυκλοφορία του αίματος, συνήθως δεν κατευθύνονται σε επαρκή βαθμό προς τον οστικό ιστό. Προγενέστερα πειράματα σε ποντίκια είχαν δείξει ότι η φουκοζυλίωση μπορεί να βελτιώσει αυτή την «καθοδήγηση» και να ενισχύσει τον σχηματισμό σκελετικού ιστού.
Τι έδειξε η μικρή δοκιμή
Η κλινική δοκιμή, που ξεκίνησε στην Ισπανία το 2015, περιέλαβε δέκα γυναίκες ηλικίας 51 έως 72 ετών με προχωρημένη οστεοπόρωση και ιστορικό καταγμάτων. Έλαβαν μία έγχυση από τα δικά τους MSCs, αφού αυτά είχαν υποστεί την εργαστηριακή τροποποίηση με φουκόζη.
Πριν από τη θεραπεία, οι συμμετέχουσες πάθαιναν κατάγματα μετά από χαμηλής έντασης τραυματισμούς περίπου κάθε ένα ή δύο χρόνια. Μετά τη θεραπεία, ο ρυθμός φάνηκε να πέφτει περίπου στο ένα κάταγμα ανά δεκαετία. Οι ερευνητές δεν ανέφεραν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες και τα αποτελέσματα διατηρήθηκαν για αρκετά χρόνια παρακολούθησης.
Η εικόνα, ωστόσο, δεν είναι τόσο απλή όσο ένας εντυπωσιακός αριθμός. Οι περισσότερες γυναίκες λάμβαναν ήδη συμβατικά φάρμακα για την οστεοπόρωση πριν και κατά τη διάρκεια της μελέτης. Επομένως, δεν είναι δυνατό να αποδοθεί με βεβαιότητα η βελτίωση μόνο στα τροποποιημένα κύτταρα.
Τα κρίσιμα ερωτήματα που παραμένουν
Η δοκιμή δεν είχε ομάδα ελέγχου, το δείγμα ήταν εξαιρετικά μικρό και οι ερευνητές δεν παρακολούθησαν άμεσα τα κύτταρα μέσα στο σώμα. Δεν γνωρίζουμε, συνεπώς, πόσα από αυτά έφτασαν πράγματι στα οστά ή αν η δράση τους προήλθε από άμεση αναγέννηση, από σήματα προς άλλα κύτταρα ή από συνδυασμό μηχανισμών.
Αυτό σημαίνει ότι τα αποτελέσματα λειτουργούν κυρίως ως απόδειξη σκοπιμότητας. Χρειάζονται μεγαλύτερες, ελεγχόμενες μελέτες με σαφή σύγκριση απέναντι στη συνήθη θεραπεία, ώστε να φανεί αν η κυτταρική έγχυση μειώνει σταθερά τα κατάγματα και αν τα οφέλη υπερτερούν του κόστους και της πολυπλοκότητας παραγωγής.
Η ιδέα έχει ενδιαφέρον επειδή δεν περιορίζεται στην οστεοπόρωση. Αν η κατεύθυνση κυττάρων σε συγκεκριμένους ιστούς αποδειχθεί ασφαλής και επαναλήψιμη, θα μπορούσε να αξιοποιηθεί και σε άλλες αναγεννητικές θεραπείες. Προς το παρόν, όμως, η μελέτη δείχνει μια πιθανή διαδρομή προς ισχυρότερα οστά — όχι μια έτοιμη λύση για τους ασθενείς.
Πηγή και όρια της έρευνας
Η Nature παρουσιάζει τα ευρήματα ως μικρή δοκιμή με αναγεννητική προοπτική και υπογραμμίζει ότι η απουσία ομάδας ελέγχου, η συγχορήγηση συμβατικών φαρμάκων και η μη άμεση ανίχνευση των κυττάρων περιορίζουν την ερμηνεία. Η αρχική ερευνητική εργασία δημοσιεύθηκε στο Cell.