Δύο άνθρωποι με μια σπάνια και σοβαρή αυτοάνοση νόσο παραμένουν σε ύφεση για περισσότερα από 15 χρόνια μετά από μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων από δότη, σύμφωνα με έρευνα που δημοσιεύθηκε στο επιστημονικό περιοδικό Med. Πρόκειται για την πρώτη φορά που η συγκεκριμένη θεραπεία εφαρμόζεται για τη διαταραχή του φάσματος της οπτικής νευρομυελίτιδας (NMOSD), μια πάθηση που προκαλεί επιθέσεις του ανοσοποιητικού συστήματος στο νωτιαίο μυελό και το οπτικό νεύρο.
Τα αποτελέσματα δημιουργούν αισιοδοξία για μια ευρύτερη κλινική δοκιμή, καθώς οι δύο ασθενείς —ένας άνδρας και μία γυναίκα— δεν εμφάνισαν συμπτώματα για περισσότερο από μιάμιση δεκαετία μετά τη μεταμόσχευση.
Η σπάνια νόσος που επιτίθεται στο νευρικό σύστημα
Η NMOSD είναι μια δυνητικά θανατηφόρα αυτοάνοση νόσος όπου τα Β-λεμφοκύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος παράγουν αντισώματα που επιτίθενται στο νωτιαίο μυελό και στο οπτικό νεύρο —το νεύρο που συνδέει το μάτι με τον εγκέφαλο. Τα συμπτώματα εμφανίζονται σε επεισόδια που διαρκούν ημέρες ή μήνες και περιλαμβάνουν πόνο στα μάτια, απώλεια όρασης, εμετούς, αδυναμία ή ακόμα και παράλυση στα χέρια και τα πόδια.
Οι υπάρχουσες θεραπείες μπορούν να προλάβουν αυτά τα επεισόδια με συνεχή φαρμακευτική αγωγή, αλλά στους δύο συγκεκριμένους ασθενείς δεν είχαν αποτέλεσμα.
Πώς λειτουργεί η μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων
Η θεραπεία που εφαρμόστηκε ονομάζεται αλλογενής μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων. Σε αυτήν, βλαστοκύτταρα συλλέγονται από το αίμα ενός δότη και μεταφέρονται στον ασθενή. Η ίδια διαδικασία χρησιμοποιείται ήδη για τη θεραπεία ορισμένων καρκίνων, της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας και άλλων αιματολογικών παθήσεων.
Πριν από τη μεταμόσχευση, οι συμμετέχοντες έλαβαν χημειοθεραπεία με τα φάρμακα φλουδαραβίνη και τρεοσουλφάνη, μαζί με ένα μονοκλωνικό αντίσωμα, για να εξαλειφθούν τα Β-κύτταρα του ανοσοποιητικού τους συστήματος που παράγουν τα επιβλαβή αντισώματα. Ακολούθησε ένα σύντομο σχήμα με αντισώματα και ανοσοκατασταλτικά φάρμακα, για να αποτραπεί η νόσος μοσχεύματος-κατά-ξενιστή —μια δυνητικά απειλητική για τη ζωή επιπλοκή που είναι συχνή σε μεταμοσχεύσεις βλαστοκυττάρων.
Δύο ασθενείς, δύο διαφορετικές διαδρομές
Ο άνδρας ήταν ο πρώτος που υποβλήθηκε στη θεραπεία, λαμβάνοντας βλαστοκύτταρα από την αδελφή του το 2009. Ένα χρόνο αργότερα, η γυναίκα έλαβε κύτταρα από έναν άσχετο δότη. Και οι δύο έλαβαν μία μόνο έγχυση βλαστοκυττάρων.
Μετά τη μεταμόσχευση, η νευρολογική λειτουργία του άνδρα βελτιώθηκε σημαντικά. Επέστρεψε σε μια φυσιολογική ζωή και απέκτησε δύο παιδιά. Η γυναίκα ανέκτησε σημαντικά τη χρήση των χεριών της και δεν χρειάζεται πλέον φαρμακευτική αγωγή για τη μείωση των συμπτωμάτων.
«Δεν νομίζω ότι μπορούμε να το αποκαλέσουμε ίαση, αλλά σίγουρα έχει αντιμετωπίσει το πρόβλημα που προκαλούσε η νόσος για αυτή την πολύ μεγάλη χρονική περίοδο», δήλωσε η Jiao Jiao Li, βιοϊατρικός μηχανικός στο Πανεπιστήμιο Τεχνολογίας του Σίδνεϊ στην Αυστραλία.
Μια νέα ελπίδα για αυτοάνοσα νοσήματα
Η Li εξήγησε ότι η διαδικασία αντικαθιστά πλήρως το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς. Άλλες εκδοχές της θεραπείας χρησιμοποιούν τα ίδια τα βλαστοκύτταρα του ασθενούς για να επαναφέρουν το ανοσοποιητικό σύστημα. Ωστόσο, αυτές οι εκδοχές μπορεί να μην είναι το ίδιο αποτελεσματικές σε άτομα με αυτοάνοσες παθήσεις, εάν τα Β-κύτταρα που παράγουν τα επιβλαβή αντισώματα δεν εξαλειφθούν πλήρως.
Η μακροχρόνια ύφεση χωρίς συμπτώματα είναι εξαιρετικά ενθαρρυντική, σύμφωνα με τον Bruce Milthorpe, επιστήμονα στο Πανεπιστήμιο Τεχνολογίας του Σίδνεϊ. «Το να μπορείς να κρατάς αυτούς τους ανθρώπους χωρίς συμπτώματα για τόσο μεγάλο χρονικό διάστημα είναι συναρπαστικό», ανέφερε.
Τα ευρήματα ανοίγουν τον δρόμο για μεγαλύτερες κλινικές δοκιμές που θα μπορούσαν να επιβεβαιώσουν την αποτελεσματικότητα της θεραπείας και ενδεχομένως να την καταστήσουν διαθέσιμη σε περισσότερους ασθενείς που πάσχουν από ανθεκτικές αυτοάνοσες νόσους.